Фармацевтичният гигант Pfizer съобщи, че малко дете е починало поради сърдечен арест, след като е получило експерименталната генна терапия на компанията за мускулна дистрофия на Дюшен.

Говорител на Pfizer каза за Ройтерс в ексклузивен имейл: „Съобщава се за фатално сериозно нежелано събитие като сърдечен арест за участник в проучването Фаза 2 DAYLIGHT.“

Малкият пациент е получил изследваната генна терапия fordadistrogene movaparvovec в началото на 2023 г. От Pfizer коментираха, че заедно с независимия външен комитет за мониторинг са в процес на преглед на данните, за да разберат потенциалната причина за смъртта на малкото дете. След новината акциите на фармацевтичната компания се сринаха.

Изпитването на Pfizer за генна терапия в момента тества деца от две до три години, които имат мускулна дистрофия на Дюшен.

ДМД се причинява от генетична мутация, заради която тялото не произвежда достатъчно дистрофин, който поддържа мускулната сила. Без него мускулите постепенно се разграждат, което води до проблеми при ходене, седене и говорене и накрая засяга мускулите около белите дробове и сърцето. До 11-годишна възраст повечето страдащи обикновено се нуждаят от инвалидна количка.

Лекарството на Pfizer действа чрез въвеждане на протеина дистрофин директно в мускулните клетки на пациентите, като забавя тяхното разграждане. Прилага се чрез еднократна инфузия.

Според Johns Hopkins Medicine, мускулната дистрофия на Дюшен (DMD) „е причинена от генетичен проблем при производството на дистрофин, протеин, който предпазва мускулните влакна от разрушаване, когато са изложени на ензими“.
Разстройството засяга приблизително едно на всеки 3500 новородени мъже по света.

Pfizer обяви, че спира изпитанието на лекарството за рядкото заболяване, причиняващо загуба на мускули, след внезапната смърт на детето. Нюйоркският фармацевтичен гигант уточни, че паузата ще му позволи да разследва смъртта, „като същевременно защитава безопасността на участниците“ като негов „основен приоритет“.